2018年6月5日-瑞士制药巨头罗氏（Roche）乳腺癌靶向治疗药物Perjeta（pertuzumab，帕妥珠单抗）近日在欧盟监管方面传来喜讯。

欧盟委员会（EC）已批准Perjeta联合赫赛汀（Herceptin，通用名：trastuzumab，曲妥珠单抗）及化疗（简称Perjeta方案），用于存在复发高风险的HER2阳性早期乳腺癌（eBC）患者的辅助治疗（adjuvant therapy，即术后治疗）。复发高风险定义为淋巴结阳性或激素受体阴性疾病。Perjeta方案应作为eBC完整方案的一部分持续给药一年时间（18个周期），无论手术时机如何。

此次批准，是基于大型III期临床研究APHINITY的结果。该研究是一项国际性、随机、双盲、安慰剂对照、两组III期研究，在4805例可进行手术切除的HER2阳性eBC患者中开展，评估了Perjeta方案用于术后治疗时相对于赫赛汀+化疗的疗效和安全性。主要疗效终点是浸润性无病生存期（iDFS），定义为患者在启动辅助治疗后任何部位浸润性乳腺癌无复发或无全因死亡的生存时间。次要终点包括心脏不良事件和总体安全性等。

在初步分析时，与赫赛汀+化疗方案相比，Perjeta方案在某些复发高风险患者中显示出最大的治疗获益：（1）对于淋巴结阳性疾病患者，Perjeta方案使复发或死亡风险降低了23%（HR=0.77；95% CI 0.62-0.96，p=0.019）；（2）在激素受体阴性疾病患者中，Perjeta方案将复发或死亡风险降低了24%（HR=0.76；95% CI 0.56-1.04，p=0.085）。

安全性方面，该研究中Perjeta方案的安全性与以往研究保持一致，心脏不良事件发生率低，未观察到新的安全性信号。

与HER2阴性乳腺癌相比，HER2阳性乳腺癌是一种更具侵略性、更加凶险的乳腺癌类型，每年影响欧洲近10万名女性，其中大多数病例在早期阶段得到确诊，此阶段的治疗目的是治愈疾病。尽管HER2阳性eBC在临床治疗上已取显著进展，但仍有高达25%的患者接受标准护理（赫赛汀+化疗）治疗后病情最终会复发。据估计，大约三分之二的HER2阳性晚期乳腺癌（aBC）是由于病情复发所致，仅有三分之一在最初确诊时为aBC，当癌症复发并达到该阶段时，没有治愈的方法，治疗目的只能是尽可能延长患者的寿命。

针对eBC，可在手术前治疗（新辅助治疗）以减小肿瘤体积使其能够更容易手术移除，也可在手术后治疗（辅助治疗）以杀死任何残余的癌细胞帮助降低癌症复发的风险。

之前，Perjeta方案已欧盟、美国及其他国家批准用于HER2阳性eBC的新辅助治疗，同时已获美国及其他几个国家批准用于具有复发高风险的HER2阳性eBC的辅助治疗。此外，Perjeta方案也已获批用于HER2阳性aBC的治疗，用于此阶段疾病时，与赫赛汀+化疗相比显著延长了患者生存期。

Perjeta和赫赛汀的作用机制相同，均靶向结合HER2受体，但所结合的部位不同。将Perjeta与赫赛汀联合用药，能够对HER2信号传导通路提供更全面的封锁，从而阻止癌细胞的生长和存活。