2018年6月6日瑞士制药巨头罗氏（Rcohe）近日宣布，美国FDA已受理Hemlibra（emicizumab-kxwh）治疗体内未产生因子VIII抑制剂A型血友病成人及儿童的补充生物制品许可（sBLA），同时还授予了优先审查资格。FDA预计将在2018年10月4日做出最终审查决定。

此次sBLA是基于III期临床研究HAVEN-3的数据。该研究在体内未产生因子VIII抑制剂的12岁及以上青少年及成人A型血友病患者中开展。研究数据显示，与未接受预防性治疗的患者相比，接受每周一次、每2周一次Hemlibra预防性治疗的患者出血事件显著降低了96%（p＜0.0001）和97%（p＜0.0001）。重要的是，在该研究另一个患者组，之前在一项非介入研究中已接受因子VIII预防性治疗的患者转向Hemlibra预防性治疗，从而可对2种预防性方案进行患者内（intra-patient，即同一个患者）比较。基于患者内比较，Hemlibra使出血事件显著降低了68%（p＜0.0001），这使得Hemlibra成为首个与先前因子VIII预防性标准护理药物相比显示出优越疗效的药物。安全性方面，该研究中未发现与Hemlibra相关的未意料或严重不良事件，常见不良事件与之前研究中一致。

今年4月，基于HAVEN-3研究的数据，FDA授予了Hemlibra治疗体内未产生因子VIII抑制剂的A型血友病的突破性药物资格。目前，HAVEN-3研究的数据也已提交给欧洲药品管理局。

Hemlibra是一种双特异性单克隆抗体，能将激活天然凝血级联反应和恢复天然凝血过程所必需的2种蛋白质——凝血因子IXa和X聚集在一起，恢复A型血友病患者的凝血过程。在临床研究中，Hemlibra已被证明能够显著降低出血事件并改善机体功能。

Hemlibra由中外制药研制，目前由中外制药、罗氏及旗下基因泰克合作开发。该药的开发，旨在帮助克服A型血友病群体当前面临的临床挑战：现有药物药效持续时间短、VIII抑制剂的产生、频繁的静脉输注需求。

在2017年11月，基于另2项临床研究HAVEN-1和HAVEN-2的数据，FDA批准Hemlibra作为一种常规预防性药物，用于体内已产生因子VIII抑制剂的A型血友病儿童和成人患者，降低出血事件发生率。今年2月，Hemlibra也获得了欧盟委员会批准，用于相同的适应症。

业界对Hemlibra的商业前景十分看好。之前，科睿唯安发布了《2018年最值得关注的药物预测》。报告预测了12个将在2018年上市、2022年销售额有望超过10亿美元的新药（重磅药物），其中Hemlibra以40.02亿美元高居榜首。